औषधनिर्माणशास्त्रात रायबोन्यूक्लिइक अम्ल (आरएनए) उपचारपद्धतीचा मोठ्या प्रमाणात वापर करण्यात येत आहे. बाहेरून वितरित करण्यात येणाऱ्या आरएनए पद्धतीचा पेशीतील प्रथिननिर्मितीत निर्देश देण्याकरिता तसेच सामान्य प्रथिन निर्मितीत व्यत्यय आणण्याकरिता आणि संलग्नी किंवा सहबद्ध रेणू म्हणून वापर करण्यात येतो.
पेशीतील अनेक नियामक आणि संदेशवाहक कार्यासाठी आरएनएचा वापर केला जातो. mRNA अर्थात संदेशवाहक आरएनए पेशीतील प्रथिननिर्मितीस चालना देतात. तर siRNA (Small interfering RNA; लहान व्यत्ययकारी आरएनए) आणि miRNA, microRNA, सूक्ष्म आरएनए) हे mRNAला निष्क्रिय करण्यास मदत करतात. त्यामुळे सर्वच प्रकारच्या आरएनएचा वापर शरीरातील रोगप्रतिकारशक्ती वाढविण्यापासून ते कर्करोगपेशीतील स्वनियमन अशा अवघड प्रक्रियेपर्यंत लक्ष्य करण्याकरिता केला जातो.
साधारणत: आरएनए व्यत्यीकरण पद्धतीमुळे जनुक स्तब्धता (Gene silencing) करणे हा एक आशादायी उपचारात्मक दृष्टिकोन पुढे येत आहे. SiRNA च्या पद्धतशीर परिणामाकरिता योग्य व उत्तम वाहकांना (उदा., बहुवारिके, मेदाम्ल, प्रतिजैविके, लहान रेणू, हीमोग्लोबिन यांना) विकसित करणे अवघड असते. परंतु, अब्जांश कण वाहक विशिष्ट पेशी लक्ष्यित करणारे संबद्धी रेणू असतात. योग्य siRNA वाहक निवडण्याकरिता पेशीचे संरक्षण, परिणामकारिता, गुणवत्ता आणि त्याच्या उत्पादनाची समृद्धता इ. बाबी महत्त्वाच्या असतात. उत्तेजक-प्रतिसाद गुणधर्म (उदा., पीएच, प्रकाशकीय आणि चुंबकीय भाग इ.) असणारे बहुकार्यात्मक अब्जांश वाहक siRNA वितरणाची परिणामकारकता वाढवू शकतात.
बाजारात उपलब्ध असणारी बहुतांश siRNA औषधे ही फक्त यकृताला लक्ष्यित करणारी आहेत, ती फुप्फुसांना लक्ष्यित करण्यास समर्थनीय नाहीत. परंतु, आरएनए उपचारशास्त्राच्या मदतीने व अब्जांश तंत्रज्ञान पद्धतीने फुप्फुसांना लक्ष्यित करणारी औषधे तयार करणे शक्य झाले आहे. आरएनए अब्जांश कणांचे फुप्फुसात वितरण करणे शक्य आहे.
चूर्ण स्वरूपातील आरएनए औषधे श्वसनमापकाद्वारे योग्य मात्रेमध्ये वापरली जातात. परिणामी आरएनए आणि अब्जांश कणांचे भौतिक, रासायनिक आणि सूक्ष्मस्तरावरील गुणधर्म संपूर्ण प्रक्रियेदरम्यान स्थिर राहतात. त्यामुळे औषधाचा अपेक्षित परिणाम साध्य करणे शक्य होते.
अब्जांश कण siRNA सूत्रीकरणाची यशस्वी तुषार प्रक्रिया : दमा, दीर्घकालीन अवरोधी फुप्फुसरोग (Chronic obstructive pulmonary disease, COPD) तसेच पुटीय तंतुमयता (Cystic fibrosis; CF) हे आजार फुप्फुस व स्वादुपिंड तसेच इतर अनेक अवयवांवर परिणाम करतात. यामुळे फुप्फुसांमध्ये जाड व चिकट श्लेष्मा तयार होतो. त्यामुळे जीवघेणा फुप्फुसाचा संसर्ग होतो. फुप्फुसातील तंतुमयता (Fibrosis) किंवा फुप्फुसाचा कर्करोग यावरील संशोधनामध्ये रोगग्रस्त रुग्णांमध्ये SARS-CoV-2 तसेच इतर विषाणू आढळून येतात. यावर उपाय म्हणून SARS-CoV-2 रोधक उपचार पद्धती (Anti SARS-CoV-2 therapy) योजण्यात आली.
संशोधकांनी siRNA आधारित उपचार पद्धतीतील दुष्परिणाम कमी करण्यासाठी तसेच कोरड्या तुषारातील ओलावा कमी करण्यासाठी आणि पुनर्वितरण प्रणालीसाठी अनुकूल प्रयत्न केले आहेत. त्याचप्रमाणे अब्जांश कणांचा आकार आणि झेटा (Corona zeta variant) क्षमता सुद्धा निश्चित केली. याबरोबर कार्यक्षम जनुक सुनिश्चित करण्यासाठी कोरड्या तुषार मापकाचे मापदंड निश्चित केले गेले.
फुप्फुस संसर्ग रोखण्याकरिता siRNA आधारित उपचारपद्धती
पहा : रायबोन्यूक्लिइक अम्ल.
संदर्भ :
https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/nano.202000125
Zimmermann, Christoph M. etal; Bethesda, MD, Spray drying siRNA-lipid nanoparticles for day powder pulmonary delivery, 2022.
समीक्षक : वसंत वाघ
